近日，世界*用于兒童治療的基因療法獲得歐盟委員會(huì)(European Commission)批準(zhǔn)，這項(xiàng)名為Strimvelis的基因療法或?qū)㈤_(kāi)啟兒童療法研究的新時(shí)代，相關(guān)研究刊登于雜志Blood上。該療法可以治療重癥聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）的患兒，這種疾病是一種非常罕見(jiàn)的兒童疾病，其在患兒受影響的極短時(shí)間內(nèi)往往具有明顯的致死率。

重癥聯(lián)合免疫缺陷疾病會(huì)使得新生兒對(duì)于病毒和細(xì)菌沒(méi)有任何抵抗力，而且該病和X 連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷（X-SCID）癥密切相關(guān)，這種新型基因療法為何如此特別，因?yàn)槠涫?利用遺傳修復(fù)技術(shù)來(lái)治療疾病的商用化療法，目前該療法在歐洲終于獲得批準(zhǔn)。

ADA-SCID是由遺傳自父母雙方的錯(cuò)誤基因所引發(fā)的疾病，在歐洲該疾病大約每年會(huì)影響15位患兒的健康，來(lái)自父母機(jī)體中錯(cuò)誤的基因會(huì)影響患兒機(jī)體腺苷脫氨酶蛋白的產(chǎn)生，而該蛋白是產(chǎn)生淋巴細(xì)胞所必需的，通過(guò)在患兒一歲之前ADA-SCID疾病具有致死性。當(dāng)前研究人員利用風(fēng)險(xiǎn)性的骨髓移植或昂貴的酶類(lèi)移植療法來(lái)治療重癥聯(lián)合免疫缺陷癥，而在Strimvelis基因療法中，研究者將來(lái)自患兒骨髓中的干細(xì)胞進(jìn)行移除并在檢測(cè)管中進(jìn)行糾正去除錯(cuò)誤基因，隨后重新導(dǎo)入患兒機(jī)體中。

來(lái)自斯坦福大學(xué)的研究者M(jìn)aria-Grazia Roncarolo說(shuō)道，如果想治療一種疾病，我們就需要將該錯(cuò)誤基因置于干細(xì)胞中；另一外研究者M(jìn)artin Andrews指出，這項(xiàng)研究為我們開(kāi)啟了罕見(jiàn)遺傳疾病的新篇章，我們希望這種新型的基因療法未來(lái)可以用來(lái)幫助治療更多罕見(jiàn)疾病的患者。

基因療法技術(shù)如今非常“新潮”，在將這種療法引入到正常治療中科學(xué)家和監(jiān)管部門(mén)往往非常謹(jǐn)慎，然而這種療法往往會(huì)對(duì)臨床治療帶來(lái)極大幫助，同時(shí)該療法也需要對(duì)構(gòu)建我們機(jī)體的基礎(chǔ)元件進(jìn)行操作來(lái)發(fā)揮作用，替換汽車(chē)引擎中的部件往往是一件麻煩的事情，而基因療法亦是如此。

研究者表示，臨床試驗(yàn)中利用Strimvelis療法治療的18個(gè)兒童中，根據(jù)患兒治療的持續(xù)時(shí)間，其100%的生存率都維持在2.3年至13.4年之間，這就表明Strimvelis療法的確可以移除患兒機(jī)體中的錯(cuò)誤基因并且不會(huì)產(chǎn)生任何副作用。GSK公司基因療法發(fā)展部Sven Kili表示，盡管目前并沒(méi)有任何理由認(rèn)為這種療法不能持續(xù)太久時(shí)間，我仍然會(huì)猶豫是否將這種療法稱(chēng)之為一種新型的治療方法。