用RNA指導(dǎo)的CRISPR-Cas9系統(tǒng)的動(dòng)物和植物基因組工程，正在改變著生物學(xué)。與其他基因工程工具相比，這種技術(shù)更容易使用，并且更有效，因此，在其發(fā)現(xiàn)后的短短幾年內(nèi)，就已經(jīng)被應(yīng)用于世界各地的實(shí)驗(yàn)室。2014年11月28日，的《Science》雜志發(fā)表綜述文章，描述了這種系統(tǒng)的快速采用和發(fā)展歷史。這篇綜述是由CRISPR-Cas9系統(tǒng)的、亥姆霍茲感染研究中心（HZI）教授、德國漢諾威醫(yī)學(xué)院和Umeå 大學(xué)的Emmanuelle Charpentier博士和美國加州大學(xué)伯克利分校的Jennifer Doudna教授共同撰寫。

許多疾病是由一個(gè)人DNA（組成基因的字母編碼）的改變?cè)斐?。一個(gè)基因中確定的字母順序通常編碼一種蛋白質(zhì)。蛋白質(zhì)是人體的“勞動(dòng)力”，負(fù)責(zé)保持身體運(yùn)轉(zhuǎn)所需的幾乎所有過程。當(dāng)一個(gè)基因發(fā)生改變，其蛋白質(zhì)產(chǎn)物可能就失去其正常功能，可能會(huì)導(dǎo)致疾病。HZI研究部門“Regulation in Infection Biology”主任Emmanuelle Charpentier教授指出：“因此，對(duì)基因組做出位點(diǎn)特異性改變，是阻止或治療這些疾病一種有趣的方法。”因此，自從DNA結(jié)構(gòu)被發(fā)現(xiàn)以來，研究人員一直都在尋找一種方式來替換遺傳密碼。

*種技術(shù)，如鋅指核酸酶和合成核酸，稱為TALENs，是一個(gè)起點(diǎn)，但是被證明比較昂貴，對(duì)于初學(xué)者比較難以操作。Charpentier說：“現(xiàn)有的技術(shù)都依賴于蛋白質(zhì)作為地址標(biāo)簽，為任何新變化定制新蛋白以引入DNA，是一個(gè)繁瑣的過程。”在2012年，她在Umeå大學(xué)工作的時(shí)候，描述了現(xiàn)在正在*改變基因工程的技術(shù)：CRISPR-Cas9系統(tǒng)。

這種系統(tǒng)基于細(xì)菌和古細(xì)菌的免疫系統(tǒng)，但是在實(shí)驗(yàn)室也是有價(jià)值的。CRISPR是成簇的規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列，而Cas僅僅代表CRISPR相關(guān)的蛋白質(zhì)。Charpentier說：“zui初，我們發(fā)現(xiàn)了一種新的RNA，即tracrRNA，與CRISPR-Cas9系統(tǒng)相關(guān)，相關(guān)研究結(jié)果我們于2011年發(fā)表在Nature雜志。我感到興奮的是，我實(shí)驗(yàn)室的Krzysztof Chylinski隨后證實(shí)了一個(gè)的想法：Cas9是與兩種RNA一起使用的一種酶。”

同時(shí)，該系統(tǒng)具有檢測(cè)遺傳編碼內(nèi)特定字母序列以及在特定位置切割DNA的能力。在這一過程中，Cas9蛋白起剪刀的作用，RNA小片段起地址標(biāo)簽的作用，確保切割發(fā)生在正確的位置。通過與Martin Jinek和Jennifer Doudna合作，該系統(tǒng)可以被簡(jiǎn)化，將其用作一種通用的技術(shù)?，F(xiàn)在，用戶只需要更換此RNA的序列，就能靶定基因組中幾乎任何的序列。

在2012年描述CRISPR-Cas9的一般能力之后，在2013年初，有研究表明它能夠像在細(xì)菌中那樣，有效地作用于人類細(xì)胞。從那時(shí)起，來自世界各地的研究人員一直都大肆炒作這個(gè)新的研究領(lǐng)域，提出這種新工具可以用于許多新的領(lǐng)域。可能的應(yīng)用包括：從開發(fā)基因突變所致遺傳疾病的新療法,將CRISPR-Cas系統(tǒng)用于抗菌“基因療法”，到改變未來農(nóng)業(yè)研究的步伐和過程,Cell子刊：基因編輯水果即將來臨？，一直到開發(fā)可能的新方法抗擊艾滋病毒HIV,用CRISPR編輯HPV基因殺死宮頸癌細(xì)胞。

Charpentier表示：“CRISPR-Cas9系統(tǒng)已經(jīng)突破了界限，使基因工程技術(shù)更加的通用、有效和容易。它的應(yīng)用似乎真的沒有什么限制。”