今日，位于馬薩諸塞州的藥明康德合作伙伴Agios在一份報(bào)告中提到，其兩款癌癥在研新藥AG-221與AG-120計(jì)劃將分別在今年下半年和明年向FDA遞交NDA申請(qǐng)。倘若獲得批準(zhǔn)，這兩款新藥也將于近幾年內(nèi)上市。這對(duì)于廣大的癌癥患者來(lái)說(shuō)，是一個(gè)及時(shí)的好消息。

計(jì)劃在今年遞交NDA申請(qǐng)的AG-221是一款針對(duì)急性骨髓性白血病（AML）的在研新藥。這種口服藥物選擇性抑制的靶點(diǎn)是突變的IDH2蛋白。IDH2蛋白是一種酶，它在人體的三羧酸循環(huán)代謝中起到了重要的催化作用?，F(xiàn)有研究表明突變的IDH2蛋白與AML等疾病高度相關(guān)，因此，AG-221有望對(duì)AML患者帶來(lái)新的治療希望。

▲Agios兩款新藥的作用機(jī)理（圖片來(lái)源：Agios）

目前，研究人員正在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中檢驗(yàn)AG-221的療效。目前的一些早期臨床試驗(yàn)結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了IDH2是一種重要的癌癥靶點(diǎn)，而中后期的臨床結(jié)果則表明AG-221有著持久的臨床療效——在一些長(zhǎng)達(dá)18個(gè)月的臨床研究中，療效持續(xù)時(shí)間的中位數(shù)是6.8個(gè)月。安全性數(shù)據(jù)則表明，常見(jiàn)的主要副作用維持在輕微或中等水平?；谶@些試驗(yàn)結(jié)果，Agios的合作伙伴Celgene計(jì)劃在今年結(jié)束前遞交NDA申請(qǐng)。

而Agios則計(jì)劃在明年遞交AG-120的NDA申請(qǐng)。AG-120的靶點(diǎn)是突變的IDH1蛋白。與IDH2類似，IDH1蛋白的突變也與癌癥病發(fā)高度相關(guān)。對(duì)突變IDH1蛋白的抑制也有望避免諸多癌癥的發(fā)生。目前，它的安全性與療效在早期的臨床試驗(yàn)中得到了確認(rèn)，中后期的臨床試驗(yàn)也正在進(jìn)行之中。

▲Agios的在研產(chǎn)品線（圖片來(lái)源：Agios）

值得一提的是，AG-221與AG-120均獲得了FDA辦法的孤兒藥認(rèn)定與快速通道資格。這也將在這兩款新藥的上市道路上起到推動(dòng)。

我們祝賀Agios在新藥研發(fā)道路上取得的進(jìn)展，并祝愿這兩款新藥能夠順利上市，為白血病患者們帶來(lái)更多的治療選擇。

參考資料：

[1] Breaking: Celgene is squeezing the trigger on an early FDA filing for key Agios cancer drug

[2] Agios