GVHD是由于異體移植物（不同遺傳背景的干細(xì)胞或組織物轉(zhuǎn)植）抗宿主而引起的一種較為常見的免疫反應(yīng)。當(dāng)異體供者的骨髓或外周干血細(xì)胞進(jìn)入接受移植者（即宿主）體內(nèi)后，其中的免疫細(xì)胞往往視宿主為外來(lái)入侵物而展開攻擊。根據(jù)移植手術(shù)后的病發(fā)時(shí)間段，GVHD可被分為兩種類型：如病發(fā)在100天內(nèi)，將被稱為急性移植物抗宿主病；而若在100天后，則被稱為慢性移植物抗宿主病。

GVHD是異體造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)的主要并發(fā)癥以及造成死亡的主要原因之一。皮膚、胃腸道及肝臟是GVHD中zui常見的受影響器官。直至目前，臨床上尚無(wú)獲得批準(zhǔn)的GVHD藥物，大多數(shù)患者采用類固醇藥物如糖皮質(zhì)激素進(jìn)行治療。然而，許多患者對(duì)該類藥物并無(wú)響應(yīng)，而且若使用還會(huì)有嚴(yán)重副作用。

Ibrutinib是一種*的口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，能夠有效阻斷介導(dǎo)惡性B細(xì)胞無(wú)限制增殖和在體內(nèi)擴(kuò)散的相關(guān)信號(hào)通路。此次美國(guó)FDA授予ibrutinib治療cGVHD的突破性療法認(rèn)定是基于一項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)。該臨床研究顯示，ibrutinib 有望緩解cGVHD患者的早期臨床癥狀。

艾伯維公司旗下的Pharmacyclics公司腫瘤部門負(fù)責(zé)人Danelle James 博士說(shuō)道：“FDA授予ibrutinib第四個(gè)突破性療法認(rèn)定是對(duì)其*作用機(jī)制的肯定，ibrutinib能作為一種不局限于血液癌癥范疇的潛在治療方案，包括對(duì)于慢性移植物抗宿主病的治療。目前還沒(méi)有已獲批準(zhǔn)的療法來(lái)治愈這種危及生命的免疫疾病。 我們將繼續(xù)致力于評(píng)估ibrutinib在治療血癌、實(shí)體瘤等眾多未滿足醫(yī)療需求領(lǐng)域的巨大潛力。”