近日，由意大利科學(xué)家與英國制藥*葛蘭素史克（GSK）開發(fā)的基因療法Strimvelis獲歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)，用于治療腺苷脫氨酶（ADA）缺乏性重度聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）兒科患者。

據(jù)MIT Technology Review報道，GSK于上周宣布了Strimvelis療法的價格為59.4萬歐元，成為*zui昂貴的一次性療法之一，并承諾。

據(jù)了解，ADA-SCID是一種非常罕見的疾病，患有該疾病的新生兒不能制造一種類型的白細(xì)胞，不具備健康、健全的免疫系統(tǒng)功能，導(dǎo)致對日常感染失去抵抗力，必須生活在無菌環(huán)境中。據(jù)估計，每年歐洲約有15例患者被確診為該疾病，這類患者除非通過相匹配的骨髓移植恢復(fù)免疫系統(tǒng)，否則一般不能活過2歲。

Strimvelis基因療法與以往的治療的不同之處在于，它通過基因修復(fù)可治愈。該療法是*例實現(xiàn)對病人DNA的一次性修復(fù)達(dá)到終身治愈的效果并完成商業(yè)化的基因療法。

Strimvelis療法是從患者的骨髓中取出干細(xì)胞，通過轉(zhuǎn)導(dǎo)將一個正?？截惖?/span>ADA基因?qū)敫杉?xì)胞，然后采取靜脈輸注將干細(xì)胞重新導(dǎo)入患者體內(nèi)，之后一部分干細(xì)胞會歸巢至骨髓。該療法已在18個患兒身上實施，zui早一例是在15年前。目前這18例接受Strimvelis治療的ADA-SCID患者仍然存活。一項關(guān)鍵性研究顯示，所有兒科ADA-SCID患者接受Strimvelis治療后3年的存活率達(dá)99%。Strimvelis只需給藥一次，而且不依賴于第三方捐獻(xiàn)者，不存在因排斥引發(fā)的免疫不相容風(fēng)險。

目前治療ADA-SCID另一種療法骨髓移植的花費約為90萬歐元。Strimvelis的價格是其三分之二。

GSK表示，接受其基因療法的病人將被登記跟蹤，并保證。據(jù)目前積累的經(jīng)驗判斷，GSK的退款退款幾率約為六分之一。此外，GSK還表示可接受分期付款。