Kite制藥9月26日宣布了ZUMA-1研究中期分析的一線陽性結(jié)果，該中期分析的評(píng)價(jià)對(duì)象包括51例彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）患者以及11例轉(zhuǎn)化性濾泡淋巴瘤（TFL）和縱膈原發(fā)性大B細(xì)胞淋巴瘤(PMBCL)患者，評(píng)價(jià)時(shí)間為隨訪至少3個(gè)月。

根據(jù)分析結(jié)果，部分DLBCL患者復(fù)發(fā)，ORR由76%降為39%，CR由47%降為33%。在納入評(píng)價(jià)的62例患者中，復(fù)合ORR為44%，CR為39%。具體數(shù)據(jù)如下：

ZUMA-1研究是CAR-T療法在霍奇金淋巴瘤患者中開展的規(guī)模zui大的臨床研究，計(jì)劃招募101例耐藥的侵襲性NHL患者，分為兩個(gè)隊(duì)列。*個(gè)隊(duì)列為DLBCL患者，第二個(gè)隊(duì)列為轉(zhuǎn)化性濾泡淋巴瘤（TFL）和縱膈原發(fā)性大B細(xì)胞淋巴瘤(PMBCL)患者。

在*納入評(píng)價(jià)的全部62例患者中，zui常見的3級(jí)以上不良事件包括嗜中性白血球減少癥（66%），貧血（40%），發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥（29%），血小板減少癥（29%），腦?。?/span>26%）。3級(jí)以上細(xì)胞因子突釋綜合證和神經(jīng)毒性的發(fā)生率分別為18%和34%。2例患者死于KTE-C19相關(guān)的不良事件，死因分別是噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增生癥和心臟傳導(dǎo)阻滯。

Kite計(jì)劃盡快憑借ZUMA-1研究的上述數(shù)據(jù)尋求FDA批準(zhǔn)KTE-C19用于DLBCL、TFL和PMBCL這三個(gè)適應(yīng)癥。如果獲批，Kite將領(lǐng)于諾華、JUNO，成為上市CAR-T療法的公司。

因?yàn)?/span>3個(gè)月時(shí)ORR明顯下滑，有人對(duì)KET-C19療效持續(xù)時(shí)間表示質(zhì)疑。Kite回應(yīng)稱，考慮到所納入的患者都是對(duì)其他任何療法不再產(chǎn)生應(yīng)答的侵襲性NHL患者，既往研究顯示這類患者繼續(xù)使用化療也只有8%的CR，我們有信心KTE-C19可以獲得批準(zhǔn)。

Kite臨床開發(fā)副總裁Jeff Wiezorek表示：“對(duì)于耐藥NHL這樣一種難治性疾病，ZUMA-1研究研究在隨訪3個(gè)月時(shí)仍有39%的CR，這個(gè)數(shù)字幾乎是SCHOLAR-1研究同類患者的5倍（8%），這是一個(gè)非常令人振奮的結(jié)果。截至目前，我們能在超過20個(gè)中心為99%的患者制備KET-C19，并妥善管理相應(yīng)的不良事件”。

之前有FDA評(píng)審員表示，CAR-T療法6個(gè)月以上的隨訪數(shù)據(jù)將是FDA做出審批結(jié)論時(shí)重點(diǎn)考量的因素。Kite制藥計(jì)劃2017年第1季度發(fā)布全部101例患者的6個(gè)月隨訪初步結(jié)果。