BioNTech AG與Genevant Sciences宣布將合作開發(fā)5種mRNA治療方案，用于治療醫(yī)療需求很高的罕見病。兩家公司還達(dá)成了一系列*許可，將Genevant的遞送技術(shù)應(yīng)用于BioNTech的5個(gè)腫瘤學(xué)項(xiàng)目。
除了在細(xì)胞和基因療法以及蛋白質(zhì)療法上具有優(yōu)勢(shì)，BioNTech還是研發(fā)mRNA療法的行業(yè)，擁有廣泛的科學(xué)專業(yè)知識(shí)、制造基礎(chǔ)設(shè)施、廣泛的學(xué)術(shù)網(wǎng)絡(luò)、以及對(duì)該技術(shù)作用機(jī)制和臨床應(yīng)用的深刻理解。此外，它還具有創(chuàng)新、可擴(kuò)展的“及時(shí)”制造能力，可以為患者量身定制治療方案。
Genevant的脂質(zhì)納米粒子（LNP）平臺(tái)是目前極少數(shù)經(jīng)臨床驗(yàn)證的LNP遞送技術(shù)之一，其安全性和有效性已在包含400多名患者的多個(gè)臨床項(xiàng)目中進(jìn)行了評(píng)估。Genevant的遞送技術(shù)可以促進(jìn)涵蓋廣泛有效載荷的治療方法。Genevant已經(jīng)開始開發(fā)多種RNA模式的項(xiàng)目。
兩家公司的合作能將Genevant業(yè)界的LNP遞送技術(shù)與BioNTech前沿的mRNA藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)相結(jié)合，開發(fā)出best-in-class的治療方法。兩家公司都擁有GMP級(jí)的制造能力和基礎(chǔ)設(shè)施。
根據(jù)協(xié)議條款，Genevant和BioNTech將共同開發(fā)和推廣5個(gè)mRNA項(xiàng)目。Genevant和BioNTech將以50/50的比例共同承擔(dān)和分享這些項(xiàng)目的成本和受益。公司預(yù)計(jì)會(huì)在2020年啟動(dòng)臨床開發(fā)。
BioNTech聯(lián)合創(chuàng)始人兼執(zhí)行官Ugur Sahin教授說(shuō)：“與Genevant的合作伙伴關(guān)系將使我們能夠獲得一個(gè)、經(jīng)臨床驗(yàn)證的LNP遞送平臺(tái)。Genevant的肝臟靶向平臺(tái)補(bǔ)充了我們現(xiàn)有的樹突細(xì)胞特異性遞送mRNA編碼抗原的能力，用于癌癥疫苗管線的開發(fā)。”
Genevant執(zhí)行主席Paris Panayiotopoulos說(shuō)：“這種50/50合作開發(fā)罕見病mRNA療法的模式，表明了‘best-in-class’核酸及其遞送方式在RNA藥物開發(fā)中的重要性。BioNTech令人印象深刻的分子設(shè)計(jì)專業(yè)知識(shí)，和Genevant在RNA遞送方面的地位，是為幾乎沒有治療選擇的罕見病患者開發(fā)前沿mRNA療法的理想組合。”
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