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中山大學(xué)生物學(xué)副教授黃軍就等,利用的基因編程技術(shù)CRISPR/Cas9修改了β珠蛋白基因,該基因突變會(huì)導(dǎo)致地中海貧血。顯然這一技術(shù)是希望對(duì)這一突變基因進(jìn)行修改,目的是實(shí)現(xiàn)對(duì)地中海貧血這一遺傳病的基因治療。地中海貧血中國(guó)南方是兒童中zui常見,這是一種可致命的血液遺傳性疾病。
該研究論文zui近發(fā)表在Protein & Cell(蛋白質(zhì)和細(xì)胞)雜志上。這是中國(guó)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)成功修改人類胚胎的DNA,這一研究受到國(guó)內(nèi)許多科學(xué)家的贊揚(yáng),但卻在西方引起爭(zhēng)議和批評(píng)。
這一研究論文zui初投給《自然》與《科學(xué)》,但由于修改人類胚胎基因存在倫理學(xué)爭(zhēng)議,論文被這些雜志拒絕。在《蛋白質(zhì)與細(xì)胞》中,論文作者發(fā)表文章表示,他們明白這一研究存在道德爭(zhēng)議。
雖然研究使用的是醫(yī)院丟棄的異常胚胎,這些胚胎是接受數(shù)個(gè)精子的卵子,數(shù)十年來這些胚胎在世界各地實(shí)驗(yàn)室都被廣泛使用,它們不會(huì)成功孕育出嬰兒。
有一些學(xué)者尤其是許多中國(guó)學(xué)者認(rèn)為,這一技術(shù)具有重要應(yīng)用前景,因?yàn)檫@意味著可以對(duì)存在遺傳缺陷的胎兒進(jìn)行基因修改治療,以避免這種患者出生后發(fā)生遺傳病。但是也有學(xué)者認(rèn)為這種研究已經(jīng)突破了倫理學(xué)底線。今年3月在《自然》雜志上就有學(xué)者提出對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因修改存在風(fēng)險(xiǎn),如雄性生殖修改就存在無法預(yù)料的風(fēng)險(xiǎn)。科學(xué)家還表示,對(duì)人類胚胎的研究不進(jìn)行嚴(yán)格限制可能會(huì)導(dǎo)致不安全和不符合倫理地使用這種即使。
《自然》雜志上,英國(guó)生物學(xué)家Edward Lanphier對(duì)這一研究表示批評(píng)。他說應(yīng)暫停這類研究,需要進(jìn)行廣泛討論后才能進(jìn)一步研究。哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院干細(xì)胞學(xué)家George Daley認(rèn)為,這是上報(bào)道成功使用CRISPR/Cas9對(duì)人類胚胎細(xì)胞進(jìn)行的基因編輯,這一研究無疑具有里程碑意義,但是不要誤以為人類已經(jīng)可以將這種技術(shù)應(yīng)用于人類疾病治療。
清華大學(xué)生物學(xué)教授陳國(guó)強(qiáng)表示,有關(guān)批評(píng)所提出的要求過于武斷。如果*批評(píng)者的所有要求,有關(guān)人類胚胎的研究就*不能做了。這一領(lǐng)域研究突破zui終會(huì)惠及所有人,人類DNA修改就是一把鑰匙,可以幫助我們找到許多疾病治療方法,幫助人們提高健康、保持年輕、延長(zhǎng)壽命。未來這些都是可能的,也會(huì)讓很多家庭脫離痛苦和折磨。
復(fù)旦大學(xué)生物學(xué)家趙世民說,黃軍就團(tuán)隊(duì)的研究*沒有道德問題。他們只用無活性胚胎進(jìn)行實(shí)驗(yàn),研究距離臨床或商業(yè)應(yīng)用還很遠(yuǎn)很遠(yuǎn)。人類DNA編輯是大勢(shì)所趨,不可避免,這類技術(shù)已經(jīng)在植物、動(dòng)物上成功應(yīng)用,用于人類只是時(shí)間問題。但趙世民也提出,像其他科學(xué)技術(shù)一樣,編輯基因有其局限性和風(fēng)險(xiǎn)。改變基因序列可能會(huì)導(dǎo)致意外問題,這種問題可能會(huì)從一代傳到下一代,引發(fā)其他缺陷或疾病。這類研究應(yīng)該被允許,但是必須被嚴(yán)格控制在實(shí)驗(yàn)室內(nèi)。大量、不受控制地編輯DNA甚至?xí)?dǎo)致人類滅絕。
黃軍就的發(fā)現(xiàn)似乎印證了趙世民的看法。黃軍就團(tuán)隊(duì)用86個(gè)廢棄胚胎進(jìn)行研究,發(fā)現(xiàn)DNA編輯只在其中28個(gè)胚胎中獲得成功,成功率大約為30%。此外還有其他值得警惕的問題。CRISPR基因編程技術(shù),容易發(fā)生目標(biāo)錯(cuò)誤,這種情況可導(dǎo)致胚胎存在變異。
在論文中黃軍就等指出,使用這種技術(shù)應(yīng)該小心。實(shí)驗(yàn)結(jié)果說明,從基因編輯到基因療法技術(shù),中間有明顯障礙,在開展任何臨床應(yīng)用前,仍然需要需要科學(xué)問題需要研究。
這類研究曾經(jīng)反復(fù)引起學(xué)者的強(qiáng)烈爭(zhēng)議,10年前,韓國(guó)科學(xué)家黃禹錫報(bào)道克隆人類胚胎時(shí),曾在國(guó)內(nèi)受到大量好評(píng),但后來他的研究被認(rèn)為是造假。從2001年起,黃禹錫的研究重點(diǎn)從動(dòng)物轉(zhuǎn)向了人類胚胎干細(xì)胞方面的研究。2004年2月他在美國(guó)《科學(xué)》雜志上發(fā)表論文,宣布在世界上用卵子成功培育出人類胚胎干細(xì)胞。2005年5月,他又在《科學(xué)》雜志上發(fā)表論文,宣布攻克了利用患者體細(xì)胞克隆胚胎干細(xì)胞的科學(xué)難題,為*癌癥患者帶來了希望,其研究成果轟動(dòng)了世界。當(dāng)時(shí)韓國(guó)人民希望他有一天奪得諾貝爾獎(jiǎng)。2005年12月,他被揭發(fā)偽造多項(xiàng)研究成果,韓國(guó)舉國(guó)嘩然。黃禹錫發(fā)表在《科學(xué)》雜志上的干細(xì)胞研究成果均屬子虛烏有。 2009年10月26日,韓國(guó)法院裁定,黃禹錫侵吞政府研究經(jīng)費(fèi)、非法買賣卵子罪成立,被判2年徒刑,緩刑3年。
亞洲科學(xué)家在人類胚胎的研究和實(shí)驗(yàn)上比西方科學(xué)家享有更大的自由,主要是亞洲對(duì)這類研究有更大的公眾接納度和更少的宗教禁忌。有了解中國(guó)這方面研究的人透露,至少有4家單位正在開展人類胚胎基因修改的研究。
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